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2019 -2021年，美国FDA 共批准247种新药，其中小分子化药176种，生物药71种。其中2018年批准59种新药，小分子化药42种，生物药17种；2019年批准48种新药，小分子化药38种，生物药10种；2020年批准53种新药，小分子化药38种，生物药15种；2021年批准50种新药，小分子化药36种，生物药14种；2022年批准37种新药，小分子化药22种，生物药15种。近5年FDA新批准的生物药所占比例分别为28.81%，20.83%，28.30%，28.00%和40.54%，虽然2022年批准新药的数量较前几年有较大幅度的降低，但新批准生物药的种类与其他年度基本持平。生物药的发展一直是最近几年的热点，特别是细胞和基因治疗(Cellular and Gene Therapy，CGT)领域的发展更为迅速。过去五年已开发的细胞和基因疗法的数量大大增加，CGT的应用有望为患有各种疾病（从眼科疾病到癌症）的人们带来显著的治疗效果，预计今后生物药的批准数量还会逐年增长。 图片 “First-in-Class” ，顾名思义，就是首创新药。根据FDA定义，被授予“First-in-class”的药物是指使用全新的、独特的作用机制来治疗某种疾病的药物。“First-in-Class”药物批准数量是衡量创新性的重要指标，FDA批准的 “First-in-Class”药物在2018年，2019年，2020年，2021年和2022年的数量分别为19，20，21，24和21种，所占的比例逐年提升，分别为32.20%，41.67%，39.62%，48.00%，56.76%，2022年 “First-in-Class”药物批准数量占比已经超过了总批准量的一半。虽然“First in Class”药物开发面临高成本、长周期和成功率低等风险，但由于其超高收益，仍然是所有成熟药企长久生存和谋求更高收益的唯一必经途径。为了加速开发及审查治疗严重的或威胁生命疾病的新药，美国食品药品监督局(FDA)于2012年7月创建了一个新药评审通道——“突破性疗法认定”。获得BTD的药物必须同时满足下列条件：（1）用于治疗严重疾病；（2）与现有治疗药物相比，有初步临床证据表明该药物单用或与一种或多种其他药物联用时，在具有临床意义的疗效指标上有显著改善。美国FDA为了鼓励此类创新药物的研发，不吝授予BTD认定，甚至放宽标准加速批准药物上市。但是需要注意的是，获得BTD可以加速一个新药的上市进程，并不代表一定能够被美国FDA批准上市，因为BTD在授出后也可能会被FDA撤销。2018 -2022年，获得FDA的突破性疗法认定的新药分别为14、13、22、17和10种，没有明显的增长趋势。图片目前新药研发的热点主要集中在抗肿瘤药物、神经系统疾病药物、循环系统疾病药物、抗感染和炎症药物以及呼吸系统疾病药物等。与其对应，2028年-2022年，获得FDA新批准的抗肿瘤药分别为16、11、18、18和10种，其中2020年和2021年，抗肿瘤药物所占比例都超过了1/3，抗肿瘤药物的研发主要集中在ADC、双抗、CAR-T细胞治疗三大方向。近5年，获得FDA批准的神经系统疾病药物分别为8、9、8、5和6种。在全球神经系统疾病药物消费总额之中，美国占比高达49%，欧洲和日本占比分别为26%和9%，我国仅占到全球消费总额的3%。由此可见，国内神经系统疾病药物行业和国外相比仍然处于起步阶段，国内神经系统疾病药物具有良好的发展前景。PONY谱尼生物医药拥有上海和北京两大生物医药基地以及湖北原料药厂生产基地，是集药物设计、药物合成、工艺开发、药物生产、药物活性筛选、制剂研究、药效学评价、药代动力学评价、毒理学评价以及新药注册为一体的综合技术平台，具备CMA、CNAS资质，按照GMP、GLP执行，并得到了国内和国际药品管理部门的认可。实验室的核心研发人员均为拥有多年国际大型药企、CDMO研发经验的海归博士和国内药物领域资深专业人士。 |